به گزاشر ایتنا و به نقل از Healthday، بیماری کم‌خونی داسی‌شکل یک اختلال ارثی خون است که باعث تغییر شکل گلبول‌های قرمز به حالت داسی یا هلالی می‌شود. این تغییر شکل موجب انسداد جریان خون در رگ‌ها و کاهش انتقال اکسیژن می‌شود که می‌تواند درد شدید، آسیب به اندام‌ها و حتی مرگ زودرس را به همراه داشته باشد. این بیماری عمدتاً افراد آفریقایی‌تبار و آمریکایی‌های لاتین را تحت تأثیر قرار می‌دهد.
سباستین بیش از دو دهه با دردهای شدید ناشی از این بیماری زندگی کرد. اما در دسامبر ۲۰۲۴، مرکز پزشکی کودکان کوهن در نیویورک برای اولین بار درمان ژن‌درمانی لیفجنیا را ارائه داد. این روش شامل استخراج سلول‌های بنیادی خون بیمار، اصلاح ژنتیکی آنها با افزودن نسخه‌های سالم ژن هموگلوبین و بازگرداندن آنها به بدن بیمار است. پس از دریافت این درمان، سباستین هیچ علامتی از بیماری نشان نداده است و پزشکان معتقدند که درمان موفقیت‌آمیز بوده است.
لیفجنیا در سال ۲۰۲۳ توسط سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) تأیید شد و نتایج آزمایشات بالینی نشان داد که ۸۸ درصد بیماران بین ۱۲ تا ۵۰ سال پس از دریافت درمان، بهبود کامل علائم خود را تجربه کردند. این روش به عنوان جایگزینی برای پیوند مغز استخوان معرفی شده است، زیرا برخلاف پیوند مغز استخوان، نیاز به داروهای سرکوب‌کننده سیستم ایمنی ندارد و خطر رد پیوند وجود ندارد.
سباستین اکنون زندگی جدیدی را آغاز کرده است. و قصد دارد به تحصیل بازگردد و حرفه‌اش را در زمینه پزشکی دنبال کند تا بتواند به کودکانی که با چالش‌های مشابه مواجه هستند کمک کند. وی اظهار داشت: «احساس می‌کنم روز تولد جدیدی دارم، زیرا حالا دیگر هیچ چیزی نمی‌تواند مرا متوقف کند.»
این موفقیت نه تنها زندگی سباستین را تغییر داده، بلکه امید تازه‌ای برای هزاران نفر مبتلا به این بیماری فراهم کرده است. با دسترسی بیشتر به درمان‌هایی مانند لیفجنیا، چشم‌انداز درمان اختلالات ژنتیکی متحول خواهد شد.
